โปรแกรมแก้ไขยีนมุ่งเป้าไปที่มะเร็ง ความผิดปกติของเลือด และตาบอด
นับตั้งแต่เปิดตัวในปี 2555 การแก้ไขยีน CRISPR ได้ให้คำมั่นสัญญาว่าจะรักษาโรคทางพันธุกรรมที่รู้จักส่วนใหญ่กว่า 6,000 โรค ตอนนี้กำลังถูกนำไปทดสอบ ในช่วงแรกของการทดลองทางคลินิก นักวิทยาศาสตร์กำลังใช้ CRISPR/Cas9 เพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งและความผิดปกติของเลือดในคน ในการทดสอบเหล่านี้ นักวิจัยได้เอาเซลล์ของบุคคลบางส่วนออก แก้ไข DNA จากนั้นจึงฉีดเซลล์กลับเข้าไป ตอนนี้หวังว่าจะมีอาวุธในการต่อสู้กับโรค
นักวิจัยยังพร้อมที่จะดูว่า CRISPR/Cas9 ทำงานอย่างไรภายในร่างกายมนุษย์ ในการทดลองที่จะเกิดขึ้น ผู้ที่เป็นโรคตาบอดที่สืบทอดมาจะถูกฉีดกรรไกรระดับโมเลกุลเข้าไปในดวงตาของพวกเขา หากประสบความสำเร็จ การทดสอบเหล่านี้สามารถกระตุ้นการทดลองในอนาคตสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne, โรคซิสติกไฟโบรซิส และโรคทางพันธุกรรมอื่นๆ มากมาย ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนหลายล้านคนทั่วโลก
“CRISPR น่าสนใจมาก” ลอรี โซโลท นักชีวจริยธรรมจากโรงเรียนสอนศาสนามหาวิทยาลัยชิคาโก กล่าว “และสง่างามมาก” แต่คำถามใหญ่ยังคงอยู่ว่า CRISPR/Cas9 สามารถตอบสนองความต้องการได้หรือไม่ เทคโนโลยีอื่น ๆ ที่มีแนวโน้มว่าจะล้มเหลวก่อนหน้านี้ ตัวอย่างเช่น การฉีดสเต็มเซลล์ช่วยให้หนูที่เป็นอัมพาตเดินได้อีกครั้ง แต่พวกมันไม่ได้ผลดีนักสำหรับผู้คน Zoloth กล่าว
โรนัลด์ คอนลอน นักพันธุศาสตร์จากมหาวิทยาลัยเคส เวสเทิร์น รีเสิร์ฟ ในคลีฟแลนด์ กล่าว การบำบัดด้วยยีนแบบธรรมดาซึ่งแทรกสำเนายีนที่ดีต่อสุขภาพเพื่อทดแทนหรือต่อต้านรุ่นที่ก่อให้เกิดโรค เด็กบางคนที่เคยรักษาภูมิคุ้มกันบกพร่องได้พัฒนาเป็นมะเร็ง ( SN: 1/1/11, p. 24 ); การรักษาตาบอดได้ผลชั่วคราวแต่ไม่สามารถหยุดการลุกลามของโรคได้ ( SN Online: 5/3/15 ); และที่ร้ายแรงที่สุด ผู้เข้าร่วมเสียชีวิต รวมถึง Jesse Gelsinger วัย 18 ปี ในปี 1999 ขณะเข้าร่วมการทดลองยีนบำบัด
ชื่อเสียงของ CRISPR มัวหมองในปีที่แล้วหลังจากนักวิจัยในจีนแก้ไขยีนในตัวอ่อนที่พัฒนาเป็นเด็กทารกสองคนในปี 2018 ( SN: 12/22/18 & 1/5/19, p. 20 ) Alan Regenberg นักชีวจริยธรรมจาก Johns Hopkins Berman Institute of Bioethics กล่าวว่า การทดลอง CRISPR ในปัจจุบันไม่มีความท้าทายด้านจริยธรรมแบบเดียวกัน การบำบัดต่างๆ กำลังได้รับการทดสอบในผู้ใหญ่และเด็ก และจะไม่นำไปสู่การเปลี่ยนแปลงของ DNA ที่สามารถสืบทอดได้ อย่างไรก็ตาม เขากล่าว มีเหตุผลที่ต้องระมัดระวังเมื่อทำงานกับมนุษย์
ศูนย์ใน
CRISPR/Cas9 เป็นนักล่าไวรัสที่ออกแบบใหม่ ซึ่งเดิมพัฒนาโดยแบคทีเรีย ในปี 2555 และ 2556 นักวิทยาศาสตร์ได้บรรยายถึงวิธีการปรับแต่งระบบเพื่อตัด DNA ในตำแหน่งที่แม่นยำ จากนั้นสาธิตวิธีการนำไปใช้ในเซลล์ของมนุษย์และสัตว์ ชิ้นส่วนของ RNA ซึ่งเป็นโมเลกุลทางพันธุกรรมที่มีสายเดี่ยวคล้ายกับ DNA เป็นส่วน CRISPR และนำเอ็นไซม์ที่เรียกว่า Cas9 ไปยังจุดเฉพาะในหนังสือคำสั่งทางพันธุกรรมหรือจีโนม เอ็นไซม์จะเฉือนผ่านเกลียวคู่ของ DNA ทั้งสองเส้น บาดแผลสามารถใช้เพื่อปิดการใช้งานยีนบางตัว ตัด DNA ที่เป็นปัญหา หรือแม้แต่ซ่อมแซมปัญหา
แต่บางครั้ง CRISPR ไปผิดจุด ส่งผลให้เกิดการแก้ไขที่ไม่ต้องการ หรือ“เอฟเฟกต์นอกเป้าหมาย ” ( SN: 9/3/16, p. 22 ) แม้จะตั้งใจตัด แต่ก็สามารถเกิดข้อผิดพลาดที่ไม่ต้องการได้ “เราไม่เข้าใจการเปลี่ยนแปลงที่เราทำอยู่เสมอ” Regenberg กล่าว “แม้ว่าเราจะทำการเปลี่ยนแปลงที่เราต้องการ แต่ก็ยังมีคำถามว่าจะทำในสิ่งที่เราต้องการหรือไม่ทำในสิ่งที่เราไม่ต้องการ”
Conlon ผู้ซึ่งกล่าวถึงความท้าทายในการแก้ไขยีนสำหรับโรค ซิสติก ไฟโบรซิส ใน June Genes & Diseasesกล่าว แต่เขากล่าวว่าอุปสรรคสำคัญอีกประการหนึ่งคือการนำ CRISPR เข้าไปในเซลล์ที่จำเป็น
ทำลายข้อมูล การส่งมอบไม่มีปัญหาสำหรับการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนในการทดลองเพื่อรักษาโรคมะเร็งและความผิดปกติของเลือด Conlon กล่าว นั่นเป็นเพราะสำหรับการทดลองเหล่านั้น นักวิจัยไม่จำเป็นต้องตั้งค่า CRISPR/Cas9 ให้หลวมในร่างกาย แต่พวกเขานำเซลล์ต้นกำเนิดที่สร้างเลือดออกจากผู้เข้าร่วมและแก้ไขเซลล์เหล่านั้นในอาหารทดลอง ซึ่งนักวิทยาศาสตร์สามารถตรวจสอบปัญหาได้
นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียได้ให้การรักษาแบบ CRISPR/Cas9 แก่ผู้ป่วยมะเร็งที่เกิดซ้ำ 2 คน โฆษกของมหาวิทยาลัยกล่าว คนหนึ่งมี multiple myeloma; อื่น ๆ sarcoma ในส่วนหนึ่งของการทดลองที่กำลังดำเนินอยู่ ทั้งสองได้รับ T เซลล์ ซึ่งเป็นเซลล์ภูมิคุ้มกันชนิดหนึ่ง ซึ่งตั้งโปรแกรมด้วย CRISPR เพื่อไล่ตามเซลล์มะเร็ง การทดลองที่คล้ายกันกำลังดำเนินการ อยู่ใน ประเทศจีน
การทดลองยังอยู่ระหว่างดำเนินการเกี่ยวกับความผิดปกติของเลือด 2 อย่าง ได้แก่ โรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย ทั้งสองเป็นผลมาจากข้อบกพร่องในยีนของเฮโมโกลบิน ซึ่งเป็นโปรตีนที่นำพาออกซิเจนในเซลล์เม็ดเลือดแดง David Altshuler หัวหน้านักวิทยาศาสตร์ของ Vertex Pharmaceuticals กล่าวว่าการบำบัดนี้ออกแบบมาเพื่อเลียนแบบการแก้ไขที่ธรรมชาติได้คิดค้นขึ้น โดยปกติ รูปแบบของเฮโมโกลบินที่ช่วยให้ทารกในครรภ์ได้รับออกซิเจนมากขึ้นจากเลือดของมารดาจะหยุดผลิตหลังคลอด แต่บางคนมีตัวแปรทางพันธุกรรมที่ไม่เป็นอันตรายซึ่งทำให้มีการผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ตลอดชีวิต Altshuler กล่าวว่า “คนเช่นนั้นที่สืบทอดการกลายพันธุ์เซลล์เคียวหรือการกลายพันธุ์ของเบต้าธาลัสซีเมียก็ไม่ป่วย
